识别分子结构的靶向药物以及识别核酸序列的小核酸药物、基因编辑药物，都会存在人和动物之间靶点的种属差异，造成无法在动物上评价人的药物。人源化肝脏小鼠在自身肝脏损伤的小鼠植入分离的人肝细胞，替换小鼠肝细胞形成嵌合体肝，使在动物模型上评价人的肝靶向药物成为可能。
Hu-URG是维通达公司建立的人源化肝脏小鼠模型，人肝细胞替换率可达90%，并且人肝细胞在小鼠体内有着正常的基因表达谱，保持着人肝细胞的正常功能，不仅有人肝细胞特有的靶点，而且靶点蛋白处在完整的功能性调控网络中，不存在靶点基因人源化模型中与上下游调控不兼容的可能性，因此很适合用于肝靶向性药物的筛选和评价。
1. Hu-URG
图1. Hu-URG小鼠肝脏分泌的血脂蛋白含量分析
Hu-URG小鼠血液中可检测到高水平的由人肝细胞分泌的蛋白PCSK9、ApoC、Apo(a)、Angptl3、C1-INH等，这些都是近年来跟调控血脂、干预补体活性等有关的药物研发的热门靶点。
Hu-URG小鼠血液中可检测到高水平的由人肝细胞分泌的蛋白PCSK9、ApoC、Apo(a)、Angptl3、C1-INH等，这些都是近年来跟调控血脂、干预补体活性等有关的药物研发的热门靶点。
图2. Hu-URG小鼠肝脏分泌的血脂含量分析
Hu-URG小鼠的血脂指标与未植入人肝细胞的URG小鼠的对比。肝脏是参与脂代谢的重要器官。小鼠的血脂构成与人类存在很大差异，低密度脂蛋白胆固醇较低而高密度脂蛋白胆固醇较高，在人体则相反。小鼠肝脏人源化之后这种差异被逆转，更接近人体的血脂构成。
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