什么是NPG-RF小鼠
在重度免疫缺陷小鼠NPG中，利用CRISPR/Cas9技术把c-kit蛋白的第831位氨基酸由缬氨酸突变为甲硫氨酸。该品系T、B和NK细胞缺失，同时由于c-kit基因发生点突变，造血干细胞功能被抑制，给外源造血干细胞植入提供了机会。该品系无需接受辐射清髓即可接受人HSC移植进行T细胞、B细胞、红细胞等重建，是一种良好的人HSC移植模型。
为什么NPG-RF小鼠可以免辐照
c-kit基因编码干细胞因子（SCF）的受体，为正常造血所必需。c-kit基因突变小鼠的表型类似于再生障碍性贫血，自身HSC功能受损而被抑制。因此，通过利用c-kit基因突变的NPG-RF小鼠作为移植受体，可以在非辐照条件下支持人HSC移植，从而避免了对小鼠进行辐照处理的需要。
NPG-RF小鼠应用场景
1.无需辐射即可进行造血干细胞移植，研究人类血液及免疫系统发育
2.人类感染病研究
3.抗肿瘤研究
4.地中海贫血等与人红细胞疾病有关研究
NPG-RF小鼠验证数据
1. 生长数据
图1. NPG-RF小鼠未辐照与经过正常辐照的NPG小鼠生存状况对比
结果可知：未辐照的NPG-RF小鼠与经过正常辐照的NPG小鼠各组体重均稳定增加，小鼠生存状态良好。
2. 外周血免疫细胞重建数据
图2. 未辐照的NPG-RF小鼠与NPG小鼠外周血免疫细胞重建水平
结果可知：同样未辐照条件，NPG-RF即可高效重建人免疫系统，且hCD45+重建后比例持续增加，约在10周时均值即可达到25%以上。结果表明huHSC-NPG-RF是抗肿瘤药物研究与人类免疫系统发育的理想模型。
3. 外周血红细胞及髓系细胞重建水平
图3. 未辐照的NPG-RF小鼠与NPG小鼠外周血红细胞及髓系细胞重建水平
结果可知：未辐照条件，NPG-RF小鼠外周血髓系细胞、红细胞重建比例增加。结果表明huHSC-NPG-RF是研究地中海贫血等疾病的较理想模型。
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